中国科学家实现基因编辑剪切无残留？

2017-06-09 来源：医学界评论0条

通过使用CRISPR技术这把“剪刀”，科学家可以精准改造任一一段基因。

作者 | 王琳琳

来源 | “新华网

原标题 | 中国科学家优化“基因编辑”技术实现“剪切无残留”

编辑 | 界妹

新华社上海6月8日电，基因是存储人体遗传信息的“源代码”。基因编辑技术的发展，让科学家可以像使用剪刀一样对“源代码”进行人为改变。近日，中科院神经科学研究所的科学家通过优化基因编辑技术，提高了“基因剪刀”的剪切准确率，对目标基因实现了完全敲除，真正做到“剪切无残留”。

该研究成果日前发表在期刊《细胞研究》中。

CRISPR技术，是目前为止科学家所使用的最先进的“基因剪刀”之一。通过使用这把“剪刀”，科学家可以精准改造任一一段基因。此前，大部分由“基因剪刀”编辑过的动物细胞中会有部分残留，例如，一部分细胞中的目标基因没有被完全敲除。

怎样才能把残留基因完全剪除呢？中科院神经科学研究所的科学家对这把“基因剪刀”进行了优化，发现向受精卵中注射多个“连续指导RNA”，目标基因在小鼠胚胎中能做到100％的完全删除、在猴子胚胎中能做到91％－100％的删除。

研究团队成员杨辉表示，这项研究的意义在于可以应用优化后的基因编辑技术，在动物个体水平发现新的药物靶点。同时，这项研究也可用于快速建立大量基因敲除猴模型，加快脑科学的应用和研究。

基因编辑技术正在快速发展，也许在不远的将来，基因编辑真的会像程序员写代码一样破解人体奥秘。

编后语

如文所言，能够做到“提高了‘基因剪刀’剪切准确率，完全敲除目标基因实现‘剪切无残留’”当然非常好，但是有一点，crispr的瓶颈并不是这个，crispr的瓶颈是“脱靶”。就在今年5月30日，nature还发表文章称脱靶带来了不稳定的基因突变，看下图：

中国科学家实现基因编辑剪切无残留？ - 1

这里引用同行“生物探索”的比喻： crispr要剪掉目标基因不难，难的是不伤及非目标基因。说白了你剪得干净是一回事，你有没有把把其他东西也剪了呢，好比拿着一把40米大刀去帮助别人成为太监，阉割的同时不可避免的砍了脚趾手指什么的，你割得再干净也依然会砍到别的啊……

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