研究表明现有的抗癌药物或可抑制多发性硬化症背后的炎症

小胶质细胞是人体清除有害因子（如病原体或癌细胞）能力的关键，并且发现自己处于许多旨在遏制慢性神经退行性疾病的研究工作的核心。这源于越来越多的证据将中枢神经系统的感染与从阿尔茨海默病到帕金森病和多发性硬化症等疾病联系在一起，研究继续证明了解小胶质细胞的行为如何能导致对此类疾病的下一代治疗。

这包括缺少关键蛋白的小胶质细胞如何驱动阿尔茨海默病和多发性硬化症，小胶质细胞如何治愈受损的神经元以防止帕金森病的发作，以及小胶质细胞在疾病中的作用如何可能由我们的肠道细菌介导。调整小胶质细胞活动的新疗法的潜力是巨大的，但瑞典卡罗林斯卡学院的科学家们利用现代筛选方法，确保现有的候选药物不会被忽视。

第一作者Keying Zhu说：“对开放数据库进行数据挖掘是一种既省时又经济的方法，而且现在有这么多的数据可用。我们很幸运地发现了四个具有我们希望的特性的化合物，其中一个被证明对我们的继续调查很有希望，最终在我们的多发性硬化症实验模型中显示出明显的治疗效果。”

所述化合物是拓扑异构酶1（TOP1）基因的抑制剂，其类似物拓扑替康（TPT）是FDA批准的治疗小细胞肺癌的药物。该团队首先表明，TOP1在多发性硬化症患者的炎症组织和小鼠模型中高度表达。然后，科学家们精心设计了一个新的药物递送系统，该系统由涂有天然多糖的DNA折纸（MyloGami）组成，可装载TPT（Topogami），以专门针对小胶质细胞。这个系统在体外培养中得到了证明，也在多发性硬化症小鼠模型的体内实验中得到了证明，它明显抑制了小胶质细胞的炎症反应，并缓解了疾病的进展。

“生物技术行业已经意识到了小胶质细胞靶向策略的潜力，近年来至少有20家新公司开始运作，”研究报告作者Bob Harris教授说。“与新药研发项目相比，在新药被批准之前可能需要20年的时间，使用现有的处方药可以将这个时间减半。”

这项研究发表在《EMBO报告》杂志上。