7岁男孩丧失了2/3的皮肤后，基因治疗拯救了他的生命 | 潮科技

基因疗法就像是DNA的整容，有时候可以弥补上帝对你造成的过错。

文｜梁风

蝴蝶病，一个听起来很美丽的名字。

Hassan出生在叙利亚，现在住在德国，是一个7岁的小男孩。Hassan患上了这种病，皮肤变得像蝴蝶的翅膀一样脆弱，最轻微的接触有也可能让他的皮肤脱落、起水泡。这是一种罕见的遗传病，他因此丧失了60%以上的皮肤。在一次昏迷当中，他差点死去。

为了挽救他的生命，医生们进行了一项实验性的手术，他们从病人身上取下健康的皮肤细胞，在实验室里对它们进行基因改造，然后把细胞培育成薄片，移植到他的身体上。

利用这种基因治疗的技术，研究人员能够重建男孩皮肤的80%，包括他的手臂、腿和背部。

几年前 ，Hassan全身都是水泡和伤口，在手术前，他的大部分身体看起来就像是一个开放性的伤口。

这是治疗前Hassan的皮肤图示，橙色部分是他皮肤脱落，绿色的部分起着水泡。

波鸿儿童医院的外科医生Tobias Hirsch，看到以后触目惊心：“他失去了将近三分之二的皮肤，两个月后，我们确定我们不能为这个孩子做任何事，他会死的。”

不过好在基因疗法拯救了他。

最终，医生通过基因改造的干细胞培育出一种新的皮肤，治好了这个孩子。在这项研究中，病人的细胞中的LAMB3基因发生突变。这种基因会影响一种用来加强表皮、让它附着在底层皮肤的蛋白质。突变产生异常的蛋白质，导致皮肤起泡，最终形成开放性的慢性伤口。

在2015年11月和12月的两次手术中，德国波鸿大学医院的医生，使用了摩德纳大学的Michele De Luca博士创造的皮肤。

手术前，医生们从Hassan身体的一个未受影响的部位，取了一小块皮肤，使用基因编辑来纠正它。然后，他们以此培养了超过9平方英尺的皮肤。

现在，他有了高质量的皮肤，不再需要任何治疗。Luca说，他不认为未来一段时间，有必要重新进行皮肤的移植。

德国波鸿市圣约瑟夫医院的一间实验室里，医生们举着一块皮肤。

最新一期的自然杂志讲述了这项治疗的细节。这种技术以前通常只用于小块皮肤的重建。斯坦福大学皮肤学副教授Jean Tang说，这是迄今通过基因治疗重建皮肤的面积最大的一次。

这项研究也被称作干细胞治疗疾病的重大突破。医生说，对Hassan的治疗，提供了关于皮肤再生和维持的有用信息，也为其他的干细胞疗法提供了一个参考。

皮肤专家对这项工作表示欢迎，但表示必须对其进行跟踪，以确保Hassan不会回到他之前的状态。

现在，Hassan似乎已经完全康复了。新皮肤已经成功“锚定”在他的身体上，没有落下任何困扰他一生的症状。

他可以和小朋友踢足球，或者进行其他比赛了。他也可以掐自己的皮肤了，放在以前的话，这会把皮肤扯下来的。

他的父亲形容这种转变“就像做梦一样”，他说：“Hassan现在觉得自己像个正常人，他现在享受着自己的生活。”

在全世界，大约有50万人患有表皮松解症，他们生活在极度痛苦当中，皮肤非常脆弱。那些生来就患有这种疾病的人甚至被称作“蝴蝶的孩子”。这种疾病会产生慢性的无法治疗的伤口，而这些伤口又很容易感染，最终会变成癌症。

仅在英国，这种遗传性的表皮松解症，就有大约1.7万名患者。约40%的儿童出生后没有活过一年，大多数人活不到5年。到目前为止，这种疾病被认为是无法彻底治愈的，而基因疗法看起来是最好的解决办法。

先天性的疾病往往让人无可奈何，就像上帝给了你一张鞋拔子脸，偏偏又让你生在一个看脸的时代那么难堪。而整容则给了你一个新的选择，可以让你获得面容上的美丽，基因疗法就像是DNA的整容，可以扫除一些先天性的疾病，给一些先天不幸的孩子带来脱胎换骨的健康。

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